Eltrombopag para el tratamiento de la trombocitopenia inmune

Ano de publicação: 2012

INTRODUCCIÓN:

El Púrpura Trombocitopénico Idiopático (PTI) crónico o la Trombocitopenia Inmune (TI) es una enfermedad autoinmune, caracterizada por la destrucción de plaquetas mediada por autoanticuerpos y por una producción reducida de las mismas. La principal manifestación clínica de la patología es una tendencia aumentada a presentar sangrados. Como primera línea de tratamiento en adultos se prefieren cursos extensos de corticoesteroides en lugar de cursos cortos o Ig i.v. (inmunoglobulina intravenosa). Por otro lado, tanto Ig i.v. o anti-D (inmunoglobulina anti-D) pueden ser indicados como primera línea en pacientes que tengan contraindicado el uso de corticoides. En pacientes no respondedores o que han sufrido una recaída con el tratamiento inicial de corticoesteroides se recomienda la esplenectomía. Los agonistas de los receptores de trombopoyetina (ART), como Eltrombopag y Romiplostim, son recomendados en pacientes esplenectomizados con riesgo de sangrado y que han sufrido una recaída o en pacientes que tengan contraindicada la esplenectomía y no hayan respondido a otro tratamiento.

OBJETIVOS:

Evaluar la eficacia y seguridad de Eltrombopag para el tratamiento de la TI, para considerar su posible inclusión en el Formulario Terapéutico de Medicamentos (FTM).

MÉTODOS:

Se realizó una búsqueda bibliográfica de la literatura científica, limitada a revisiones sistemáticas (RSs) y Ensayos Clínicos aleatorizados (ECAs). Todas las publicaciones fueron estudiadas y su calidad evaluada.

RESULTADOS Y DISCUSIÓN:

Se encontraron 3 ensayos clínicos de Eltrombopag adicionado a la terapia estándar, donde no se vió una diferencia significativa en la incidencia de sangrados severos, los cuales son los de mayor relevancia del punto de vista clínico. Para las variables respuesta plaquetaria global, respuesta completa y sangrados grados OMS 1-4, Eltrombopag adicionado a la terapia estándar mostró diferencias significativas comparado al grupo control. En cuanto a la seguridad, el tratamiento con Eltrombopag no presentó diferencias significativas en la frecuencia de eventos adversos severos y totales, teniendo un perfil de seguridad aceptable. Los resultados de calidad de vida no fueron concordantes entre los estudios.

DISCUSIÓN Y CONCLUSIONES:

Si bien el tratamiento de pacientes con TI crónica con Eltrombopag adicionado a la terapia estándar no demostró una reducción significativa de sangrados severos, otras variables de eficacia han presentado mejoras significativas. Considerando que el fármaco presenta un perfil de seguridad aceptable, el tratamiento resulta en un balance riesgo-beneficio favorable. Para decidir el ingreso de Eltrombopag al FTM es necesario realizar una evaluación económica. Si bien las evaluaciones económicas no son extrapolables entre distintos países, INESSS ha concluido que la terapia con Eltrombopag adicionado al tratamiento estándar no es una alternativa costo-efectiva.(AU)

INTRODUCTION:

Chronic idiopathic thrombocytopenic purpura or immune thrombocytopenia (IT) is an autoimmune disease characterized by platelet destruction mediated by auto-antibodies and reduced production of the same. The main clinical manifestation of this disease is an increased tendency to bleed. As a first line treatment in adults, prolonged courses of corticosteroids are preferred, rather than short courses or i.v. Ig (intravenous immunoglobulin). On the other hand, both i.v. Ig and anti-D (anti-D immunoglobulin) may be indicated as first line interventions in patients with contraindications to the use of corticosteroids. In non-responders or those patients who have relapsed to the initial corticosteroid treatment, splenectomy is recommended. Thrombopoietin agonist receptors (TAR) such as Eltrombopag and Romiplostim, are recommended for splenectomized patients at risk of bleeding and have relapsed or for patients who have splenectomy as a contraindication and have not responded to other treatments.

OBJECTIVE:

To assess the efficacy and safety of Eltrombopag for the treatment of Immune Thrombocytopenia, to consider its possible inclusion in the Uruguayan National Formulary.

METHODS:

A search of the scientific literature was performed looking for systematic reviews, and randomized clinical trials (RCTs). All publications were studied and its quality assessed.

RESULTS AND DISCUSSION:

The search found 3 clinical trials Eltrombopag added to standard therapy. There was no significant difference in the incidence of severe bleeding, which is the most important clinical criteria.

For the following variables:

overall platelet response, complete response and WHO bleeding grades 1-4, Eltrombopag added to standard therapy showed significant difference from the control group. As for safety, treatment with Eltrombopag showed no significant difference in the frequency of severe and total adverse events, presenting an acceptable safety profile. The results of quality of life were not consistent across studies.

CONCLUSIONS:

Even though treatment of patients with chronic IT using Eltrombopag added to standard therapy did not demonstrate a significant reduction in severe bleeding, other efficacy variables presented significant improvements. Considering that this drug has an acceptable safety profile, treatment with Eltrombopag results in a favourable risk-benefit balance. In order to determine whether Eltrombopag should be included into the Uruguayan National Formulary, it is recommended to perform an pharmacoeconomic evaluation. Although these evaluations cannot be extrapolated to different countries, both INESSS and NICE have concluded that treatment of IT using Eltrombopag added to the standard intervention is not a cost-effective alternative.(AU)

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