Seguridad y eficacia del uso de eltrombopag en púrpura trombocitopénica inmune primaria que ha fracasado a la primera línea de tratamiento

Ano de publicação: 2016

INTRODUCCIÓN:

Antecedentes: El presente informe expone la evaluación de Eltrombopag en pacientes con diagnóstico de púrpura trombocitopénica inmune primaria que han fracasado a la primera línea de tratamiento.

Aspectos Generales:

La púrpura trombocitopénica inmune primaria o púrpura trombocitopénica idiopática (PTI) es una condición autoinmune usualmente benigna y de curso autolimitado caracterizada por el aumento de la destrucción plaquetaria y la sub-optima producción plaquetaria. Está definida como la presencia de plaquetas disminuidas, médula ósea normal y ausencia de otras causas de trombocitopenia.

Tecnología Sanitaria de Interés:

Eltrombopag: Eltrombopag (ETP), Revolade o Promacta (GlaxoSmithKline Inc), es un agente hematopoyético que actúa como agonista no peptídico del receptor de la trombopoyetina. Interacciona con el dominio transmembrana e induce a la proliferación y diferenciación de los megacariocitos produciendo, a consecuencia de ello, un incremento en el recuento plaquetario. Este medicamento se indica para el tratamiento de PTI.

METODOLOGÍA:

Estrategia de Búsqueda: Se realizó una búsqueda de la literatura con respecto a la eficacia y seguridad de ETP para el tratamiento de pacientes con PTI con fracaso a tratamiento de primera línea en las bases de datos de MEDLINE, EMBASE, CENTRAL, DARE y TRIPDATABASE. Se hizo una búsqueda adicional en www.clinicaltrials.gov, para poder identificar ensayos clínicos aún en elaboración o que no hayan sido publicados. Adicionalmente, se hizo una búsqueda dentro de la información generada por las principales instituciones internacionales hematológicas y agencias de tecnologías sanitarias que realizan revisiones sistemáticas (RS), evaluación de tecnologías sanitarias (ETS) y guías de práctica clínica (GPC).

RESULTADOS:

Se realizó la búsqueda bibliográfica y de evidencia científica que sustente el uso ETP para el tratamiento de pacientes con PTI con fracaso a tratamiento de primera línea según la pregunta PICO establecida.

Para el presente documento se seleccionó el siguiente cuerpo de evidencia que es resumido a continuación:

Guías Clínicas: Se identificaron dos GPC (una de Estados Unidos, una de España).

Evaluaciones de tecnología sanitaria:

Dos ETS (Reino Unido y Canadá).

Revisiones sistemáticas:

No se identificaron RS de ECAs específicamente para ETP que responder nuestra pregunta PICO. Sin embargo se seleccionó una RS indirecta de ECAs que compara ETP con otro agonista del receptor de la trombopoyetina (romiplostim).

Ensayos clínicos:

Se identificador tres ECAs.

Ensayos Clínicos registrados:

Se encontró un ECA registrados uno contando con resultados preliminares.

CONCLUSIONES:

La púrpura trombocitopénica inmune primaria o púrpura trombocitopénica idiopática (PTI) es una condición autoinmune usualmente benigna y de curso auto-limitado caracterizada por el aumento de la destrucción plaquetaria y la sub-optima producción plaquetaria. Eltrombopag una droga que actúa como agonista no peptídico del receptor de la trombopoyetina por lo que se le considera de la familia de los agonistas de receptores de la trombopoyetina. Interacciona con el dominio transmembrana e induce a la proliferación y diferenciación de los megacariocitos produciendo un incremento en el recuento plaquetario. Las guías de práctica clínica recomiendan eltrombopag en indicaciones seleccionadas incluido el tratamiento después de un fracaso terapéutico de primera línea. Sin embargo no especifican una recomendación por sobre otra de las alternativas de tratamiento. En general, las recomendaciones sitúan a eltrombopag como una alternativa de tratamiento de segunda línea en pacientes con PTI, sin presentar una evidencia comparativa robusta con otras alternativas. Otras opciones de tratamiento generalmente mencionadas son esplenectomía, danazol (el cual se encuentra incluido en el Petitorio Farmacológico de Essalud) y rituximab. Las evaluaciones de tecnologías sanitarias son discordantes con respecto a su recomendación. La ETS que lo recomienda lo hace basado en un estudio de costo-efectividad y preferencias de pacientes con un descuento acordado con el fabricante. Mientras que la otra no la recomienda en ninguna indicación. Los ensayos clínicos que demuestran la seguridad y eficacia de eltrombopag en PTI en comparación al placebo son de buena calidad metodológica aunque con una muestra pequeña para ciertos subgrupos y evidentes conflictos de intereses de los autores. No existen estudios comparativos de eltrombopag con otros medicamentos o procedimiento para el manejo de pacientes con diagnóstico de PTI y falla de tratamiento de primera línea. Así, al momento, la evidencia clínica que apoya el uso de eltrombopag en púrpura trombocitopénica inmune primaria que ha fracasado a la primera línea de tratamiento es limitada, lo que se traduce en recomendaciones no consistentes en las guías de práctica clínica y evaluaciones de tecnología existentes. El Instituto de Evaluación de Tecnologías en Salud e Investigación- 'ETS' no autoriza el uso de eltrombopag en pacientes con púrpura trombocitopénica inmune primaria que ha fracasado a la primera línea de tratamiento.

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