Eficacia y seguridad de inmunoglobulina intravenosa en pacientes adultos con diagnóstico de neuropatía motora multifocal

Ano de publicação: 2019

INTRODUCCIÓN:

La neuropatía motora multifocal (NMM) es una enfermedad crónica poco frecuente, con una prevalencia de aproximadamente 0.6 a 2 casos por cada 100,000 individuos. Se caracteriza por un debilitamiento progresivo de los músculos de las extremidades, con sensibilidad preservada y bloqueo de la conducción nerviosa. Aunque la NMM no afecta la esperanza de vida de las personas que la padecen, puede producir una discapacidad significativa, con pérdida de la función en las manos o los pies. En EsSalud, los pacientes con NMM no disponen de tratamientos específicos para dicha condición. Debido a ello, los médicos especialistas han solicitado la evaluación de uso de inmunoglobulina intravenosa (IgIV), argumentando que este tratamiento reduciría la sintomatología de la enfermedad y mejoraría la calidad de vida de los pacientes.

OBJETIVO:

Evaluar la mejor evidencia disponible sobre la eficacia y seguridad del uso de IgIV en comparación con el placebo en pacientes adultos con diagnóstico de NMM. Los desenlaces de interés fueron el no deterioro de la actividad funcional de los nervios periféricos en electromiografía (o estudios de conducción nerviosa) y la fuerza muscular, la discapacidad, la calidad de vida y los eventos adversos.

TECNOLOGÍA SANITARIA DE INTERÉS:

Inmunoglobulina Intravenosa: La inmunoglobulina humana normal contiene principalmente inmunoglobulina G (IgG) con un amplio espectro de anticuerpos frente a agentes infecciosos. Esta contiene los anticuerpos IgG presentes en la población normal. Generalmente se prepara a partir de mezclas de plasma de no menos de 1.000 donaciones. Tiene una distribución de subclases de inmunoglobulina G casi proporcional a la del plasma humano nativo. El uso de dosis adecuadas de este medicamento puede restablecer los niveles de inmunoglobulina G anormalmente bajos a valores normales. No se conoce con certeza el mecanismo de acción en aquellas indicaciones diferentes al tratamiento restitutivo, pero incluye efectos inmunomoduladores (European Medicines Agency 2019).

METODOLOGÍA:

Se realizó una búsqueda sistemática de literatura con el objetivo de identificar evidencia sobre la eficacia y seguridad de inmunoglobulina intravenosa en comparación con el placebo en pacientes adultos con diagnóstico de neuropatía motora multifocal. Se utilizaron las bases de datos The Cochrane Library, PubMed, LILACS y el metabuscador TRIP Database, priorizándose evidencia proveniente de (revisiones sistemáticas o meta-análisis de) ensayos clínicos controlados aleatorizados. Asimismo, se realizó una búsqueda dentro de bases de datos pertenecientes a grupos que realizan evaluación de tecnologías sanitarias y guías de práctica clínica, incluyendo el Scottish Medicines Consortium (SMC), el National Institute for Health and Care Excellence (NICE), la Canadian Agency for Drugs and Technologies in Health (CADTH), la Haute Autorité de Santé (HAS), el Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG), y la Base Regional de Informes de Evaluación de Tecnologías en Salud de las Américas (BRISA). Se hizo una búsqueda adicional en la página web de clinicaltrials.gov, para poder identificar ensayos clínicos en curso o que no hayan sido publicados para, de este modo, disminuir el riesgo de sesgo de publicación.

RESULTADOS:

Se realizó una búsqueda de la literatura con respecto a la eficacia y seguridad de inmunoglobulina intravenosa en comparación con el placebo en pacientes adultos con diagnóstico de neuropatía motora multifocal.

CONCLUSIONES:

la evidencia de una RS con cuatro ECA, doble ciego, y controlados por placebo, sugiere que la IgIV es un tratamiento eficaz y seguro en los pacientes con NMM. Específicamente, esta revisión mostró que los pacientes tratados con IgIV tuvieron una mejora estadísticamente significativa en la fuerza muscular. Por otro lado, en vista de que la RS incluyó tanto pacientes nunca antes tratados como pacientes previamente tratados y respondedores a IgIV, se revisó la evidencia del único ECA realizado en pacientes nunca antes tratados, ya que el análisis conjunto podría influenciar los resultados. Este estudio mostró resultados estadísticamente significativos a favor de IgIV para todos los desenlaces antes mencionados, lo que podría sugerir una mayor respuesta con IgIV en este grupo de pacientes. Sin embargo, considerando que los efectos observados fueron consistentes para todos los ECA evaluados en la revisión y teniendo en cuenta la opinión de los expertos internacionales, consideramos que la población de pacientes previamente tratados y respondedores a IgIV, al igual que los pacientes nunca antes tratados, podrían beneficiarse del uso de IgIV. Con respecto a los eventos adversos reportados, en general, estos fueron leves y transitorios. Los resultados antes descritos son la base de las recomendaciones de las GPC identificadas en la presente evaluación, en donde se indica el uso de la IgIV para el tratamiento de la NMM. Si bien la evidencia presentó limitaciones, como un pequeño tamaño de muestra y un posible desenmascaramiento del tratamiento asignado asociado con los eventos adversos de la IgIV, la consistencia entre los hallazgos dentro de cada estudio y entre los estudios, aumentó la confianza en los resultados informados. Además, es importante resaltar que la NMM es una condición rara cuya única opción de tratamiento con indicación autorizada es la IgIV. En EsSalud, no se disponen de tratamientos específicos para tratar la NMM (vacío terapéutico). En ese sentido, valoramos que los pacientes con NMM podrían beneficiarse del uso de IgIV, considerando además que esta es la única opción de tratamiento con indicación de uso para la NMM y que la institución cuenta con una amplia experiencia de uso de IgIV en otros trastornos inmunitarios. Por lo expuesto, el Instituto de Evaluaciones de Tecnologías en Salud e Investigación – IETSI aprueba el uso de la inmunoglobulina intravenosa para el tratamiento de pacientes con neuropatía motora multifocal, según lo establecido en el Anexo N° 1. La vigencia del presente dictamen preliminar es de un año a partir de la fecha de publicación. La continuación de dicha aprobación está sujeta a la evaluación de los resultados obtenidos y de nueva evidencia que pueda surgir en el tiempo.

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