BRISA | Base Regional de Informes de Avaliação de Tecnologias em Saúde das Américas

Lumacaftor/Ivacaftor en fibrosis quística

Pichon-Riviere, Andrés; Augustovski, Federico; García-Martí, Sebastián; Alcaraz, Andrea; Bardach, Ariel; Ciapponi, Agustín; Comandé, Daniel; Klappenbach, Roberto.

CONTEXTO CLÍNICO: La Fibrosis Quística (FQ) es una enfermedad genética autosómica recesiva causada por la mutación de la proteína reguladora de conductancia de transmembrana de fibrosis quística (CFTR, su sigla del inglés Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator). Al ser una enfermedad...

Fibrose Cística/tratamento farmacológico, Regulador de Condutância Transmembrana em Fibrose Cística/uso terapêutico, Avaliação da Tecnologia Biomédica, Análise Custo-Benefício

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Informe de evaluación científica basada en la evidencia disponible: fibrosis quística

INTRODUCCIÓN: La fibrosis quística (FQ) es la enfermedad autosómica recesiva más frecuente entre las poblaciones caucásicas, con una frecuencia de 1 en 2000 a 3000 nacidos vivos. Esta patología es producida por la mutación del gen que codifica la proteína reguladora de la conductancia transmembra...