Resultados: 4
INTRODUCCIÓN: El presente informe expone la evaluación de la eficacia y seguridad de elosulfasa alfa en el tratamiento de pacientes con diagnóstico de mucopolisacaridosis IV A. La mucopolisacaridosis (MPS) tipo IVA es una enfermedad del depósito lisosomal hereditaria causada por la ausencia de la enz...
Alfaelosulfase para o tratamento da mucopolissacaridose tipo IVa (síndrome de morquio A)
CONTEXTO: A síndrome de Morquio A é uma doença de depósito de mucopolissacarídeos causada pela deficiência de enzimas lisossômicas específicas, resultando no acúmulo de substratos dos glicosaminoglicanos no organismo levando a manifestações clínicas variando de formas graves com rápida progr...
Eficacia y seguridad de elosulfasa alfa en el tratamiento de pacientes con diagnóstico de mucopolisacaridosis IV A
INTRODUCCIÓN: El presente informe expone la evaluación de la eficacia y seguridad de elosulfasa alfa en el tratamiento de pacientes con diagnóstico de mucopolisacaridosis IV A. La mucopolisacaridosis (MPS) tipo IVA es una enfermedad del depósito lisosomal hereditaria causada por la ausencia de la enz...
Cuantificación de actividad enzimática en leucocitos para el diagnóstico de mucopolisacaridosis tipo II y tipo IVA
INTRODUCCIÓN: La mucopolisacaridosis tipo II y tipo IVA son enfermedades causadas por la deficiencia de las enzimas iduronato 2 sulfato sulfatasa y galactosamina 6 sulfato sulfatasa respectivamente. El depósito resultante de glucosaminoglicanos produce manifestaciones clínicas variadas. Aunque se ha...