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Cisteamina para o tratamento da cistinose

TECNOLOGIA:TranslarnaTM (ataluren). INDICAÇÃO NA BULA: TranslarnaTM é indicado para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne resultante de uma mutação nonsense (DMDmn) no gene distrofina, em pacientes com capacidade de marcha e com idade igual ou superior a cinco anos. A eficácia não foi dem...

Cisteamina para o tratamento da cistinose

TECNOLOGIA: Procysbi® / Cystagon® (cisteamina). INDICAÇÃO NA BULA: Tratamento da cistinose nefropática comprovada. A cisteamina reduz a acumulação de cistina em determinadas células (por exemplo leucócitos, músculo e hepatócitos) nos pacientes com cistinose nefropática e, quando o tratamento ...