INTRODUÇÃO:

hipercolesterolemia familiar homozigota é uma doença genética rara (estimativas de prevalência 1300 mil a 11 milhão de pessoas) que caracteriza-se por níveis extremamente elevados de colesterol total (usualmente acima de 500 mg/dL) e morte cardíaca precoce. O tratamento atualmente disponível, além de medidas não farmacológicas é o uso de estatinas de alta potência. TECNOLOGIA evolocumabe (Repatha®). PERGUNTA eficácia clínica do tratamento com evolocumabe em pacientes com hiperlipidemia familiar homozigótica sem resposta adequada com estatinas de alta potência. EVIDÊNCIAS CIENTÍFICAS os dados sobre a eficácia do tratamento com evolocumabe para HFHo são limitadas. Resumem-se a um estudo randomizado cegado e controlado por placebo mostrando eficácia na redução do colesterol total e um estudo de coorte mostrando segurança do tratamento em um seguimento médio de 1,9 ano. AVALIAÇÃO ECONÔMICA foi realizada uma análise utilizando modelo de Markov com análises de coortes comparadas, da perspectiva do sistema de saúde público, com horizonte de análise por toda vida. O modelo baseia-se em equações de risco cardiovascular influenciadas por perfil lipídico da coorte. Utilizando estimativa de efetividade derivada do estudo acima descrito, observou-se uma RCEI de 502.666,00 reais por QALY ganho. AVALIAÇÃO DE IMPACTO ORÇAMENTÁRIO considerando uma prevalência de 11.000.000 de indivíduos, estima-se o impacto orçamentário em 31,2 milhões de reais para os próximos cinco anos. RECOMENDAÇÃO PRELIMINAR A evidência atualmente disponível sobre eficácia e segurança do evolocumabe para tratamento da hiperlipidemia familiar homozigota é baseada em um ensaio clínico e um estudo observacional de coorte, com nível de evidência "1b" e grau de recomendação "A" para redução de níveis de colesterol LDL. Não há dados comprovando o efeito dessa medicação em desfechos duros. A análise econômica depende diretamente da confiança nessa estimativa de efetividade, e demonstrou uma RCEI elevada, mesmo que considerando potencial viés conservador na aferição de custos. O impacto econômico dessa medicação parece incerto em função de uma prevalência desconhecida na população brasileira, podendo variar em até 3 vezes em relação ao estimado. Considerou-se que, os critérios utilizados para o diagnóstico clínico apresentavam aspectos subjetivos, que tornaria difícil selecionar de forma definitiva os indivíduos elegíveis para tratamento, segundo proposta do demandante. Assim, a CONITEC em sua 62ª reunião, recomendou a não incorporação no SUS do evolocumabe para tratamento de hipercolesterolemia familiar homozigótica. CONSULTA PÚBLICA Foram recebidas 21 contribuições técnico-científicas e 34 contribuições de experiência ou opinião, sendo a maioria (94,5%) discordante com a recomendação preliminar da CONITEC. De maneira geral, as contribuições apontaram que a hipercolesterolemia familiar homozigótica acarreta importante morbidade e mortalidade aos portadores, e os objetivos terapêuticos não são atingidos pelos medicamentos atuamente disponíveis no SUS. Os contribuintes consideram que o Evolucumabe é eficaz no tratamento da doença e que sua adoção poderia trazer economia de recursos se contraposto ao atual gasto com medicações obtidas por via judicial. Como contribuição adicional, o fabricante do Repatha® apresentou uma nova proposta de preço para o produto, revisando as análises econômicas considerando o novo valor, comprometendo-se a financiar os custos excedentes àqueles previstos na análise de impacto orçamentário, caso o número de pacientes efetivamente tratados exceda o estimado no cenário avaliado. Entretanto, a CONITEC entendeu que não houve argumentação suficiente para alterar sua recomendação preliminar. RECOMENDAÇÃO FINAL Os membros da CONITEC em 02/08/2018 deliberaram por unanimidade recomendar a não incorporação do evolocumabe para tratamento de hipercolesterolemia familiar homozigótica, no SUS. Foi assinado o Registro de Deliberação nº 363/2018. DECISÃO Não incorporar o evolocumabe para tratamento de pacientes com hipercolesterolemia familiar homozigótica (HFHo), no âmbito do Sistema Único de Saúde - SUS. Dada pela Portaria nº 73, publicada no DOU nº 239, seção 1, página 80, em 13 de dezembro de 2018.