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Cisteamina para o tratamento da cistinose / Cysteamine for treatment of cystinosis
Belo Horizonte; CCATES; 2017. tab.
Non-conventional in Portuguese | BRISA/RedTESA, BRISA/RedTESA | ID: biblio-909256
Responsible library: BR1.1
RESUMO
TECNOLOGIATranslarnaTM (ataluren). INDICAÇÃO NA BULA TranslarnaTM é indicado para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne resultante de uma mutação nonsense (DMDmn) no gene distrofina, em pacientes com capacidade de marcha e com idade igual ou superior a cinco anos. A eficácia não foi demonstrada em doentes sem capacidade de marcha(6) . PERGUNTA o ataluren é eficaz e seguro para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne? EVIDÊNCIAS foi analisado um ensaio clínico randomizado que avaliou o ataluren em pacientes com distrofia muscular de Duchenne, comparado com placebo. A diferença na variação média da distância de caminhada de seis minutos entre o ataluren e o placebo, o desfecho primário avaliado, não foi estatisticamente significante entre todos os indivíduos randomizados. Os resultados foram favoráveis ao ataluren quanto a alteração na função muscular proximal e a alteração na força exercida durante a flexão e a extensão do joelho, comparado com o placebo. O ataluren foi geralmente bem tolerado. Não houve descontinuações do estudo devido a eventos adversos e, em sua maioria, os eventos adversos foram leves ou moderados. O ensaio clínico selecionado foi patrocinado pela empresa titular da autorização de introdução do ataluren no mercado.

CONCLUSÕES:

a distrofia muscular de Duchenne não tem cura e o seu tratamento se baseia na terapia sintomática. O ataluren é recomendado para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne em pessoas com idade igual ou superior a cinco anos, que conservam a capacidade da marcha. Considerando a incerteza dos benefícios clínicos relevantes do ataluren na prática clínica, há que se buscar uma relação custo/benefício que seja favorável para o seu financiamento. O ataluren demonstrou ser bem tolerado, apresentando eventos adversos leves ou moderado, em sua maioria. O ataluren não tem registro de comercialização no Brasil.(AU)
Subject(s)
Full text: Available Collection: Tematic databases Database: BRISA/RedTESA Main topic: Cysteamine / Cystinosis Type of study: Controlled clinical trial / Evaluation study / Health technology assessment Demographic groups: Humans Language: Portuguese Institution: Centro Colaborador do sus: Avaliação de Tecnologias e Excelência em Saúde - CCATES Year: 2017 Document type: Non-conventional

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