INTRODUCCIÓN:

La esclerosis lateral amiotrófica (ELA) es una enfermedad de causa desconocida del sistema nervioso central, caracterizada por una degeneración progresiva de las neuronas motoras en la corteza cerebral (neuronas motoras superiores), tronco del encéfalo y médula espinal (neuronas motoras inferiores). La consecuencia es una debilidad muscular que avanza hasta la parálisis, extendiéndose de unas regiones corporales a otras. Amenaza la autonomía motora, la comunicación oral, la deglución y la respiración, aunque se mantienen intactos los sentidos, el intelecto y los músculos de los ojos. El paciente necesita cada vez más ayuda para realizar las actividades de la vida diaria, volviéndose más dependiente y habitualmente fallece por insuficiencia respiratoria en un plazo de 2 a 5 años, aunque en el 10% de los casos la supervivencia es superior. En la ELA, las neuronas motoras relacionadas con los movimientos oculares (oculomotores) y los músculos esfinterianos (relacionados con la función genital y urinaria) no se alteran. Tampoco se afecta la sensibilidad superficial ni la profunda, el sistema sensorial, el estado de conciencia, ni compromete el funcionamiento del músculo liso, regulado por el sistema nervioso vegetativo responsable de la inervación de los órganos internos. Esta enfermedad, pese a su escasa prevalencia, constituye un problema importante de salud, dada su gravedad y por el importante sufrimiento que supone para los pacientes, sus familias y la limitada esperanza de vida de los mismos. Su gran capacidad invalidante, la necesidad de cuidados permanentes y cambiantes, la gravedad de sus complicaciones, los cambios en la estructura y la dinámica familiar así como los problemas emocionales y psicológicos que genera, son aspectos complejos e irreversibles de la misma que requieren respuestas muy ágiles, coordinadas y accesibles para el enfermo y su entorno familiar. TECNOLOGÍA Esta enfermedad, pese a su escasa prevalencia, constituye un problema importante de salud, dada su gravedad y por el importante sufrimiento que supone para los pacientes, sus familias y la limitada esperanza de vida de los mismos. Su gran capacidad invalidante, la necesidad de cuidados permanentes y cambiantes, la gravedad de sus complicaciones, los cambios en la estructura y la dinámica familiar así como los problemas emocionales y psicológicos que genera, son aspectos complejos e irreversibles de la misma que requieren respuestas muy ágiles, coordinadas y accesibles para el enfermo y su entorno familiar. PREGUNTA ¿En pacientes con ELA, la administración endovenosa (EV) de GM604 en comparación con placebo produce una mejoría clínicamente significativa? DESCRIPCIÓN Y ANÁLISIS DEL ESTUDIO DISPONIBLE Se trata de un estudio de fase 2 temprana doble ciego, aleatorizado 21 que incluyó a 12 participantes portadores de ELA, 8 con tratamiento activo y 4 con placebo. El objetivo primario de este estudio fue medir los cambios en distintos biomarcadores encontrados en el líquido cefalorraquídeo de estos pacientes (SOD1, cistatina C, y Tau).

RESULTADOS:

No disponibles. Estudio Fase IIA terminado en julio de 2014 y presentado a la FDA en agosto 2014. Genervon no ha publicado los resultados. Sin embargo, emitieron un comunicado de prensa en octubre del 2014 alegando que ellos vieron un efecto "estadísticamente significativo" en los datos clínicos y de los biomarcadores. COMENTARIOS FINALES Se resumió la evidencia disponible, la opinión de expertos y sociedades científicas y de pacientes relacionadas a ELA y todos coinciden en que no puede evaluarse si la droga es útil y segura hasta el día de hoy. La particular forma en la que se difundieron tempranamente los presuntos beneficios de la droga en cuestión llevó a que se estimara que podría tratarse de una esperanza real para los pacientes con ELA. Transcurridos varios meses desde el impulso inicial para su administración, la ausencia de evidencias válidas cuestiona severamente la racionalidad de esa indicación. Llama la atención que la FDA no se haya expedido en el análisis del estudio Fase II luego de 18 meses, tratándose de un fármaco destinado a beneficiar a pacientes en grave estado, muchos de ellos, desesperante. Tampoco se expidió sobre la solicitud de considerarlo un producto para un procedimiento de aprobación acelerada. Sugirió sin embargo iniciar un estudio Fase III que el laboratorio no ha programado por ahora. El laboratorio GERNERVON comunicó recientemente la opinión positiva sobre GM604 de la Committee for Orphan Medicinal Products (COMP) y que fue girado a la EMA. Solo el 7% promedio de las opiniones positivas sobre drogas huérfanas son luego autorizadas por EMA para su uso en Europa. Se debe esperar el dictamen de la EMA. European Medicines Agency. RECOMENDACIONES Intervención no recomendada. No se dispone de resultados de estudios científicos que avalen su indicación. No está autorizado por ninguna de agencia reguladora reconocida.