Midostaurina en el tratamiento de la leucemia mieloide aguda

Año de publicación: 2017

INTRODUCCIÓN:

La leucemia mieloide aguda es la segunda forma más común de leucemia y la causa más frecuente de muerte relacionada con leucemia en Estados Unidos. La incidencia de LMA aumenta con el avance de la edad y el pronóstico empeora sustancialmente con el aumento de esta. La leucemia mieloide aguda (LMA) es un tipo de cáncer en el cual la médula ósea (MO) produce de manera anormal mieloblastos, glóbulos rojos y plaquetas. El tabaquismo, el tratamiento previo con quimioterapia, la exposición a la radiación y las sustancias químicas como el benceno, pueden constituir factores de riesgo para el desarrollo de LMA en adultos. Los trastornos genéticos, tales como la anemia de Fanconi, el síndrome de Shwachman, el síndrome de Diamond-Blackfan y el síndrome de Down, se asocian con un aumento del riesgo de presentar LMA. Dicha leucemia puede presentarse como resultado de la progresión de otros tipos de enfermedades, como la policitemia vera, la mielofibrosis primaria, la trombocitemia esencial y los síndromes mielodisplásicos (SMD).

EPIDEMIOLOGÍA:

La LMA es el tipo de leucemia aguda más común en los adultos. La frecuencia de LMA entre los 30 y 34 años es alrededor de 1 caso por cada 100,000 personas y entre los 65 y 69 años alrededor de 10 casos por cada 100,000 personas, la incidencia continúa aumentando en mayores de 70 años con un pico entre los 80 y 84 años.

TECNOLOGÍA:

El FLT3 es un receptor de tirosin-kinasa tipo III expresado en las células hematopoyéticas inmaduras que actúa como mediador clave de la hematopoyesis temprana. Las mutaciones del dominio yuxtamembranoso del gen se encuentran presentes en el 25% de los pacientes con LMA. Estas mutaciones alteran las propiedades biológicas de la LMA y se asocian con peor pronóstico.

OBJETIVO:

Evaluar la eficacia y seguridad de la Midostaurina (M) en el tratamiento de la Leucemia Mieloide Aguda.

COMENTARIOS FINALES:

De los resultados conocidos del único estudio clínico de Fase III con 717 pacientes, la sobrevida global a 57 meses con Midostaurina, mejoró en 4,6 meses y obtuvieron una reducción del 23% en la probabilidad de morir por cualquier evento. En los otros estudios la tendencia de los resultados es similar. Observando específicamente, la remisión completa se logra en mayor porcentaje en los pacientes FLT3 mutados con Midostaurina, que en los otros grupos. Según los resultados, la Midostaurina se posiciona como una opción terapéutica a considerar en los pacientes con LMA FLT3 mutado.

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