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Informe de evaluación rápida de tecnología sobre seguridad y efectividad de la galsulfasa para mucopolisacaridosis tipo VI / Rapid evaluation report of technology on safety and effectiveness of galsulfase for mucopolysaccharidosis type VI
s.l; s.n; 2014. tab.
Non-conventional in Spanish | BRISA/RedTESA, LILACS | ID: biblio-833316
Responsible library: BR1.1
RESUMEN
La mucopolisacaridosis tipo VI (MPS VI), o también llamada síndrome de Maroteaux- Lamy, es una enfermedad por depósito lisosómico (MDL). Está causada por el déficit de la enzima de N-acetilgalactosamina-4-sulfatosulfatasa o arisulfatasa B (ARSB) necesario para la degradación del dermatán sulfato, un tipo de glicosaminoglicano (GAG) y principal componente principal del tejido conectivo. La progresiva acumulación de dermatán sulfato en los lisosomas puede conducir a daños tisulares irreversibles y alterar la función normal de algunos órganos. Como resultado de la utilización de galsulfasa en pacientes con mucopolisacaridosis tipo VI se observó mejoras en su estado funcional y en términos de calidad de vida. Se recomienda cubrir con generación de evidencia.(AU)
Subject(s)
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Collection: International databases Database: BRISA/RedTESA / LILACS Main topic: Mucopolysaccharidosis VI / N-Acetylgalactosamine-4-Sulfatase Type of study: Evaluation study / Health technology assessment Aspects: Patient-preference Language: Spanish Institution: Peru. Ministerio de Salud. Seguro Integral de Salud Year: 2014 Document type: Non-conventional

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