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Odevixibat para prurito debido a colestasis intrahepática familiar progresiva / Odevixibat for pruritus due to cholestasis progressive familial intrahepatic
s.l; CONETEC; 2 dic. 2021.
Non-conventional in Spanish | BRISA/RedTESA, BRISA/RedTESA | ID: biblio-1381075
Responsible library: BR1.1
RESUMEN

INTRODUCCIÓN:

Las condiciones que causan hiperbilirrubinemia pueden clasificarse en aquellas que resultan en una hiperbilirrubinemia predominantemente no conjugada, y aquellas que están asociadas con una elevación de las formas conjugadas y no conjugadas de bilirrubina. La eliminación de la bilirrubina conjugada en la bilis se ve afectada en varios trastornos hereditarios a través de diferentes mecanismos, aunque en todas estas situaciones se comparte con el defecto excretor de todos o algunos otros aniones orgánicos. Entre los genes que sus mutaciones usualmente conllevan a síndromes hereditarios de colestasis intrahepática se encuentran el SERPINAI (alfa 1-antitripsina), JAG1 (que causa el síndrome de Alagille), ATP8B1 (también conocido como FIC1), ABCB11 (bomba de exportación de sales biliares [BSEP]), MDR3 (ABCB4) y MRP2 (que causa el síndrome de Dubin-Johnson); mientras que no se ha identificado el gen del síndrome de Rotor. Otras enfermedades hereditarias, como la colestasis intrahepática familiar progresiva y la colestasis intrahepática recurrente benigna, provocan hiperbilirrubinemia conjugada como consecuencia de la reducción del flujo biliar. La colestasis intrahepática familiar progresiva es un grupo heterogéneo de trastornos, caracterizado por una secreción defectuosa de ácidos biliares u otros componentes de la bilis. Se clasifica en cuatro tipos según la mutación genética predominante identificada; donde el tipo I es conocida como enfermedad de Byler o colestasis familiar de Groenlandia, la tipo II se asemeja clínicamente a la enfermedad de Byler, pero ocurre principalmente en Oriente Medio y Europa, la tipo III que involucra el gen ABCB4 (también conocido como proteína 3 Pglicoproteína de resistencia a múltiples fármacos) y tipo IV que es una enfermedad hepática colestásica crónica grave. TECNOLOGÍA Odevixibat es un inhibidor no absorbible del transportador de ácidos biliares ileal reversible, que disminuye la reabsorción de ácidos biliares (principalmente formas de sal) del íleon terminal. Se desconoce el mecanismo exacto por el cual odevixibat mejora el prurito en pacientes con colestasis intrahepática familiar progresiva, pero puede implicar la inhibición de del transportador de ácidos biliares ileal reversible. Se administra una vez por día por vía oral a 40 mcg/kg/día, donde según la respuesta clínica a los tres meses puede a incrementarse en 40 mcg/kg/día hasta 120 mcg/kg/día. Cuando se lo coadministra con colestiramina debe tomarse al menos con cuatro horas de diferencia entre fármacos, y también interacciona con la absorción de vitaminas liposolubles. Las formulaciones disponibles son en cápsula para espolvorear de 200 mcg y 600 mcg, y cápsulas de 400 mcg y 1200 mcg. Entre los eventos adversos graves más frecuentemente identificados se destacan la deficiencia de vitamina, dolor abdominal, diarrea persistente, esplenomegalia e incremento de las enzimas hepáticas.

OBJETIVO:

El objetivo del presente informe es evaluar rápidamente los parámetros de eficacia, seguridad, costos y recomendaciones disponibles acerca del empleo de odevixibat para el tratamiento del prurito debido a colestasis intrahepática familiar progresiva.

MÉTODOS:

Se realizó una búsqueda bibliográfica en las principales bases de datos tales como PUBMED, LILACS, BRISA, COCHRANE, SCIELO, EMBASE, TRIPDATABASE como así también en sociedades científicas, agencias reguladoras, financiadores de salud y agencias de evaluación de tecnologías sanitarias. Se priorizó la inclusión de revisiones sistemáticas, ensayos clínicos controlados aleatorizados, evaluación de tecnología sanitaria y guías de práctica clínica de alta calidad metodológica.

CONCLUSIONES:

No se hallaron ensayos clínicos aleatorizados publicados con revisión de pares que hayan evaluado la eficacia y seguridad de odevixibat para el tratamiento del prurito debido a colestasis intrahepática familiar progresiva. Las agencias regulatorias de Estados Unidos y Europa han autorizado su comercialización en la indicación evaluada de forma acelerada, a la espera de ensayos clínicos confirmatorios, brindando la designación de medicamento huérfano. El tratamiento consistente en odevixibat es de alto costo para Argentina. No se hallaron recomendaciones actualizadas en Argentina y en el Mundo que mencionen la tecnología en la indicación evaluada.
Subject(s)
Full text: Available Collection: Tematic databases Health context: Neglected Diseases Health subject: Diarrhea Database: BRISA/RedTESA Main topic: Pruritus / Bile Acids and Salts / Cholestasis, Intrahepatic / Antipruritics Type of study: Controlled clinical trial / Evaluation study / Practice guideline / Health technology assessment Demographic groups: Humans Country/Region as subject: South America / Argentina Language: Spanish Institution: Comisión Nacional de Evaluación de Tecnologías de Salud (CONETEC) (CONETEC) Year: 2021 Document type: Non-conventional

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