Your browser doesn't support javascript.
loading
Evaluación del tratamiento para Leucemia Mieloide Crónica con inhibidores de tirosin kinasa: Once años de experiencia de cobertura financiera por el Fondo Nacional de Recursos / Evaluation of treatment for Leukemia Chronic myeloid with tyrosine kinase inhibitors: Eleven years of financial coverage experience by the National Resource Fund
s.l; FNR; sept. 2019.
Non-conventional in Spanish | BRISA/RedTESA, BRISA/RedTESA | ID: biblio-1344593
Responsible library: BR1.1
RESUMEN

INTRODUCCIÓN:

El Fondo Nacional de Recursos (FNR) es un organismo público no estatal, creado por ley en Uruguay en el año 1979, forma parte del Sistema Nacional Integrado de Salud, y brinda cobertura financiera para procedimientos y medicamentos de alto costo. Desde el 1ero enero del año 2005 el mesilato de imatinib (inhibidor selectivo de la BCR-ABL entre otras proteínas con actividad tirosinquinasa) fue uno de los medicamentos incorporados para el tratamiento de la leucemia mieloide crónica (LMC). La indicación de imatinib fue luego ampliada para tumores estromales gastrointestinales (GIST) y para leucemia aguda linfoblástica (LAL) Philadelphia positivo (Ph+). Posteriormente se incorporaron a la cobertura del FNR otros inhibidores de tirosina quinasa (IsTK) dasatinib y nilotinib para la falla de tratamiento o intolerancia a imatinib en la LMC y sunitinib como segunda línea frente a la progresión lesional en GIST (1). La LMC se engloba dentro del grupo de las neoplásias mieloproliferativas, de predominio granulocitico. Constituye el 15-20% de todas las leucemias y se caracteriza por el desarrollo en tres fases crónica, acelerada y blástica. Existe una proliferación desregulada de granulocitos (neutrófilos, eosinófilos y basófilos) hallándose formas maduras y en proceso madurativo tanto en sangre como en médula ósea. Se trata de un desorden clonal, dado por la traslocación recíproca entre los brazos largos de los cromosomas 9 y 22, desarrollando el cromosoma Philadelphia (Ph) que combina los genes BCR (cromosoma 22) con el ABL1 (cromosoma 9). La consecuencia es la generación de la proteína de fusión BCR-ABL1, con actividad catalítica tirosinquinasa, lo cual desencadena una proliferación celular descontrolada en las células afectadas, maduración discordante y el escape de la apoptosis. El tratamiento de elección en primera línea, son los fármacos IsTK, siendo el imatinib el mayormente utilizado y el primero en cambiar el curso evolutivo de esta enfermedad.

OBJETIVOS:

Evaluar resultados del tratamiento con inhibidores de tirosin quinasa para LMC, de los pacientes tratados bajo cobertura del FNR entre el 1 de enero de 2005 hasta 31 de mayo de 2016.

METODOLOGÍA:

Se trata de un estudio de cohorte prospectiva de los pacientes con diagnostico de LMC tratados con IsTK, bajo cobertura por el FNR, entre el 1 de enero de 2005 y el 31 de mayo de 2016. Para el análisis de supervivencia, para los diferentes eventos considerados se seleccionó la subpoblación en quienes se autorizó el tratamiento de la LMC con imatinib en fase crónica, que estaban en debut de enfermedad, y que por lo menos tuvieran ingresada una primera dosis periódica posterior (DPP), se tomó como fecha de corte para el seguimiento el 30/09/2017. Se excluyeron los pacientes con otra situación clínica (fase acelerada, blástica, resistencia al interferón, recaída, progresión lesional bajo tratamiento); y los pacientes con diagnostico de GIST.

RESULTADOS:

Se autorizaron 468 tratamientos en el periodo considerado, con una mediana de seguimiento de 80,3 meses. En la Tabla 1 se describen las principales características demográficas, de la enfermedad y del inicio del tratamiento farmacológico.

DISCUSIÓN:

Los IsTK son hoy día el tratamiento de elección para los nuevos casos diagnosticados de LMC. Si bien no curan la enfermedad, logran controlarla por periodos muy prolongados y con buena tolerancia. Esta evaluación engloba once años de cobertura, con una mediana de seguimiento de 6 años; y con resultados de sobrevida acorde a lo esperado para una enfermedad con comportamiento crónico y en la que se plantean sobrevidas próximas a las de la población general. En concordancia con la epidemiología de la enfermedad encontramos un predomino en el sexo masculino, y de la "fase crónica" como forma de presentación al momento del diagnostico. La gran mayoría de los pacientes inician el tratamiento con los IsTK dentro del año del diagnostico, como lo indican las pautas actuales en primera línea de tratamiento. Se encontró una distribución acorde a la distribución poblacional, en cuanto a la procedencia de las autorizaciones (Montevideo versus interior del pais). La SVG a 5 años fue de 82%, concordante con publicaciones de registros de la vida real. Un estudio realizado en Reino Unido (n=204), con igual selección de pacientes nuevos casos de LMC, en fase crónica, que iniciaron imatinib dentro de los primeros 6 meses del diagnostico, obtuvo una sobrevida a 5 años de 83.2%. Como conclusiones finales podemos afirmar que el tratamiento con IsTK en LMC financiado por el FNR obtuvo resultados en supervivencia similar a los reportados, que los factores que se asocian a la misma fueron los clásicamente descriptos (la edad y score sokal); y como principal aporte de la evaluación cabe destacar que no existieron diferencias en sobrevida, ni en fallo de tratamiento entre las distintas marcas de imatinib. Asimismo la incidencia acumulada de RCC fue similar entres las diferentes marcas y los resultados de respuesta molecular (completa y mayor) medidas por escala internacional tampoco encontró diferencias en el análisis mutivariado. La interpretación de los análisis no ajustados se relativizan dada que la información disponible es heterogénea entre las diferentes marcas. Por otra parte se trata de tratamientos donde los eventos adversos, si bien frecuentes no son de entidad, destacando los perfiles de seguridad similares entre las diferentes marcas de imatinib y entre los IsTK de segunda generación.
Subject(s)
Full text: Available Collection: Tematic databases Health context: Sustainable Health Agenda for the Americas Health subject: Goal 4: Health financing Database: BRISA/RedTESA Main topic: Protein-Tyrosine Kinases / Leukemia, Myeloid Type of study: Evaluation study / Health economic evaluation / Health technology assessment / Observational study / Risk factors Demographic groups: Humans Language: Spanish Institution: Fondo Nacional de Recursos-FNR (Uruguay) Year: 2019 Document type: Non-conventional

Similar

MEDLINE

...
LILACS

LIS

Full text: Available Collection: Tematic databases Health context: Sustainable Health Agenda for the Americas Health subject: Goal 4: Health financing Database: BRISA/RedTESA Main topic: Protein-Tyrosine Kinases / Leukemia, Myeloid Type of study: Evaluation study / Health economic evaluation / Health technology assessment / Observational study / Risk factors Demographic groups: Humans Language: Spanish Institution: Fondo Nacional de Recursos-FNR (Uruguay) Year: 2019 Document type: Non-conventional