Migalastate para o tratamento de pacientes com Doença de Fabry com mutações suscetíveis e idade igual ou superior a 16 anos / Migalastat for the treatment of patients with Fabry disease with susceptible mutations and age 16 years old or more
Brasília; CONITEC; jun. 2021.
Non-conventional
in Portuguese
| BRISA/RedTESA
| ID: biblio-1292697
Responsible library:
BR1.1
ABSTRACT
INTRODUÇÃO:
A Doença de Fabry é uma doença rara na qual a enzima α-galactosidase A apresenta atividade reduzida ou ausente. A atividade comprometida dessa enzima resulta no acúmulo intracelular de globotriaosilceramida e de outras substâncias, o que leva a diversas complicações progressivas e potencialmente irreversíveis em diferentes órgãos, como rim, coração e sistema nervoso. O tratamento da Doença de Fabry pode ser classificado em sintomático, paliativo e específico para a doença, sendo que atualmente estão disponíveis no SUS as duas primeiras modalidades. Os tratamentos específicos com registro na Anvisa são as terapias de reposição enzimática (alfa-agalsidase e beta-agalsidase) e migalastate. As terapias de reposição enzimática (TRE) foram avaliadas pela Conitec em 2020, que recomendou a não incorporação destas tecnologias. O migalastate é uma terapia oral para tratamento da Doença de Fabry em pacientes com mutação suscetível e idade igual ou superior a 16 anos, atuando como uma chaperona farmacológica que proporciona o funcionamento adequado da enzima α-ga
Full text:
Available
Collection:
Tematic databases
Database:
BRISA/RedTESA
Main topic:
Fabry Disease
/
Alpha-Galactosidase
/
Enzyme Replacement Therapy
Type of study:
Evaluation study
/
Health technology assessment
Demographic groups:
Humans
Country/Region as subject:
South America
/
Brazil
Language:
Portuguese
Institution:
Secretaria de Ciência, Tecnologia e Insumos Estratégicos em Saúde (Brasil)
Year:
2021
Document type:
Non-conventional
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