INTRODUCCIÓN:

La púrpura trombocitopénica idiopática (PTI), también conocida como autoinmune, es una enfermedad autoinmune, con diversas manifestaciones clínicas, entre ellas, baja en el conteo plaquetario y hemorragias. En pacientes pediátricos, aproximadamente un 80% de los casos, es muy posible que exista una recuperación antes del año. Mientras en aquellos pacientes que tienen la patología de forma crónica, el riesgo a estas hemorragias aumenta considerablemente con la edad. La principal patogénesis de esta enfermedad es la intolerancia inmunológica de las plaquetas auto-antígenos. Esta intolerancia autoinmune lleva a un aumento en la destrucción plaquetaria y una disminución en la producción de plaquetas, debido a los anticuerpos generados. Este informe evalúa inmunoglobulina para pacientes con Púrpura trombocitopénica idiopática. Actualmente estos pacientes no se encuentran con ningún tipo de cobertura financiera. Se considerarán para su evaluación aquellas solicitudes realizadas conforme al Reglamento que establece el proceso destinado a determinar los diagnósticos y tratamientos de alto costo con sistema de protección financiera, según lo establecido en los artículos 7° y 8° de la Ley N° 20.850. Estas solicitudes no son vinculantes para el Ministerio de Salud, debiendo, sin embargo, tomar especialmente en cuenta aquellas solicitudes y opiniones que hayan sido realizadas por sus comisiones técnicas asesoras y por las asociaciones de pacientes incluidas en el Registro de Asociaciones de Pacientes que crea la Ley 20.850. TECNOLOGÍAS SANITARIA DE INTERÉS Inmunoglobulina, reproduce o sustituye las acciones realizadas por la inmunoglobulina Humana. EFICACIA DE LOS TRATAMIENTOS No se identificó evidencia directa que evaluara el efecto de inmunoglobulina versus placebo en personas en crisis de púrpura trombocitopénico idiopático con sangrado, con riesgo vital o que necesiten una cirugía de urgencia. Sin embargo, se identificó 25 ensayos controlados que evaluaban el efecto del uso de inmunoglobulina versus corticoides en pacientes con púrpura trombocitopénico idiopático, cuyos resultados fueron sintetizados a modo de evidencia indirecta. De acuerdo a ésta, el uso de inmunoglobulina podría disminuir el sangrado o la mortalidad, pero se asocia a efectos adversos frecuentes. ALTERNATIVAS DISPONIBLES En general los pacientes diagnosticados con PTI, tanto adultos como niños, siguen un tratamiento inicial con corticoides o una dosis de inmunoglobulina hasta alcanzar los niveles plaquetarios necesario. Luego de se mantiene una dosis de corticoides de manera continua, hasta conseguir los niveles de plaquetas de forma estable. De no funcionar la primera línea de tratamiento, se debe evaluar la posibilidad de usar Inmunomoduladores, considerando el estado del paciente y otras posibles comorbilidades. La esplenectomía es una posibilidad de tratamiento, en aquellos pacientes que requieren un tratamiento crónico y no tienen buena respuesta con los medicamentos de primera línea, o no son candidatos para ser tratados con otros inmunomoduladores. La PTI no se encuentra cubierta en nuestro sistema de salud, ya sea por las Garantías explicitas en Salud (GES) u otra ley de cobertura. RESULTADOS DE LA BÚSQUEDA DE EVIDENCIA Se identificaron múltiples revisiones sistemáticas evaluando el rol de inmunoglobulina en el PTI, sin embargo, ninguna de ellas identificó ensayos respondiendo a la pregunta de interés de este informe, que corresponde a pacientes que presentan hemorragia aguda importante, o una cirugía con riesgo de sangrado, que requieren corrección de la trombocitopenia con urgencia (por ejemplo, antes de 24 horas). En ausencia de evidencia directa, se evaluó la evidencia de uso de inmunoglobulina en comparación con corticoides en el manejo del PTI en general (no en crisis de púrpura trombocitopénico idiopático con sangrado y riesgo vital), lo cual podría ofrecer alguna indicación del efecto esperado en la población de interés.

CONCLUSIÓN:

Para dar cumplimiento al artículo 28° del Reglamento que establece el proceso destinado a determinar los diagnósticos y tratamientos de alto costo con Sistema de Protección Financiera, según lo establecido en los artículos 7°y 8° de la ley N°20.850, aprobado por el decreto N°13 del Ministerio de Salud, se concluye que el presente informe de evaluación se considera favorable, de acuerdo a lo establecido en el Título III. de las Evaluaciones Favorables de la Norma Técnica N° 0192 de este mismo ministerio.