INTRODUCCIÓN:

En el año 2015, el IETSI recibió diferentes comunicaciones de grupos de pacientes con hemofilia y médicos especialistas en hematología de la institución que cuestionaban las características del producto farmacéutico factor VIII 250 UI que era dispensado en aquel año, ya que de acuerdo a sus opiniones dicho producto no contenía las características mínimas de calidad estándar. En respuesta a esta situación, el IETSI llevó a cabo una evaluación técnica del concentrado de factor VIII (FVIII) incluido en el Petitorio Farmacológico de EsSalud con la evidencia científica disponible a nivel internacional. En esta revisión, se encontró sustento técnico sólido que era consistente con los motivos expuestos por los médicos especialistas y pacientes. Con el sustento técnico basado en la evidencia científica y el consenso de las áreas usuarias (Servicios de Hematología de las Redes Asistenciales de Lima), se procedió a modificar la especificación técnica del concentrado de FVIII para asegurar el uso en la institución de un producto farmacéutico que cumpla con los estándares de calidad mínimos necesarios para el beneficio de los pacientes con hemofilia A (Resolución de Instituto de Evaluación de Tecnologías en Salud e Investigación N° 005-IETSI-ESSALUD-2015 del 02 de octubre de 2015). Así, la descripción técnica del producto, vigente a la actualidad, señala que el concentrado de FVIII debe presentar doble inactivación viral y alta pureza (contar con al menos 50 unidades/mg de proteína). TECNOLOGÍAS SANITARIA DE INTERÉS FACTOR VIII Los concentrados de FVIII son el tratamiento de elección para la hemofilia A (World Federation of Hemophilia 2012) . La hemofilia A es una alteración de la coagulación sanguínea hereditaria ligada al sexo y se debe a una disminución de los niveles de FVIII que da lugar a un sangrado profuso en las articulaciones, músculos u órganos internos, ya sea de forma espontánea o a causa de un traumatismo accidental o quirúrgico. La terapia de sustitución con FVIII aumenta los niveles plasmáticos de este factor, obteniéndose una restauración temporal de su deficiencia y una corrección de la tendencia al sangrado (Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios 2016).

METODOLOGÍA:

Se realizó una búsqueda sistemática de literatura con el objetivo de identificar evidencia sobre la seguridad del concentrado de FVIII derivado de plasma de alta pureza versus el concentrado de FVIII derivado de plasma de menor pureza para el tratamiento de pacientes con diagnóstico de hemofilia A. Se utilizó las bases de datos The Cochrane Library, Medline y el metabuscador TRIP Database, priorizándose evidencia proveniente de (revisiones sistemáticas o meta-análisis de) ensayos clínicos controlados aleatorizados.

RESULTADOS:

Se realizó una búsqueda de la literatura sobre la seguridad del concentrado de FVIII derivado de plasma de alta pureza versus el concentrado de FVIII derivado de plasma de menor pureza para el tratamiento de pacientes con diagnóstico de hemofilia A.

CONCLUSIONES:

La evidencia disponible a diciembre del 2018 incluye dos documentos técnicos para la selección de productos terapéuticos para el tratamiento de la hemofilia elaboradas por la Federación Mundial de Hemofilia (FMH) y la Organización de Doctores del Centro de Hemofilia del Reino Unido (UKHCDO, por sus siglas en inglés); y tres ensayos clínicos aleatorizados (ECA) que evaluaron el desarrollo de anticuerpos inhibidores de FVIII en pacientes hemofílicos (Peerlinck et al. 1993) o los efectos en el sistema inmune en pacientes hemofílicos con virus de inmunodeficiencia humana (VIH) (Seremetis et al. 1993; de Biasi et al. 1991). La evidencia científica que proviene de ECA y las recomendaciones de organizaciones internacionales especializadas en hemofilia favorecen el uso de los concentrados de FVIII derivados de plasma de alta pureza en comparación a los concentrados derivados de plasma de menor pureza, en términos de un menor riesgo de desarrollo de anticuerpos inhibidores de FVIII, deterioro del sistema inmune (en pacientes con VIH) y trasmisión de agentes infecciosos. El argumento teórico que respalda dichos hallazgos y/o recomendaciones es la relación directa entre un mayor grado de pureza y un mayor nivel de eliminación de contaminantes proteicos y agentes infecciosos del plasma. El IETSI mantiene su posición con respecto a las características técnicas de alta pureza (contar con al menos 50 unidades/mg de proteína), descritas en el Petitorio Farmacológico de EsSalud para el concentrado de FVIII de 250 UI.