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Asfotase alfa en el tratamiento de la hipofosfatasia

INTRODUCCIÓN: La hipofosfatasia (HPP) es una enfermedad hereditaria “ultra rara” sumamente heterogénea, del metabolismo fosfo-cálcico generada por un déficit enzimático. Se presenta con múltiples formas clínicas, que van desde alteraciones dentales hasta falta de mineralización ósea generali...

Alfa-alglicosidase como terapia de reposição enzimática na doença de pompe

INTRODUÇÃO: a DP, ou glicogenose tipo II, pode ser classificada em DP precoce (idade de início dos sintomas ≤ 12 meses) e DP tardia (idade de início dos sintomas ≥ 12 meses). A DP é uma doença rara, grave, associada à alta morbimortalidade, e que não está incluída no Programa Nacional de Tr...

Adalimumabe, golimumabe, infliximabe e vedolizumabe para tratamento da retocolite ulcerativa moderada a grave

INTRODUÇÃO: A colite ulcerativa (RCU) é uma doença inflamatória intestinal (DII) crônica caracterizada por inflamação difusa da mucosa cólica e pela evolução recidivante e remitente. Os sinais e sintomas da RCU dependem da localização, significância e gravidade da doença. A incidência de ...

Vedolizumabe para tratamento de pacientes com retocolite ulcerativa moderada a grave

CONTEXTO: A retocolite ulcerativa (RCU) é um tipo de doença inflamatória intestinal (DII) crônica caracterizada por inflamação difusa da mucosa cólica e pela evolução recidivante e remitente. Os sinais e sintomas da RCU dependem da localização, significância e gravidade da doença. A incidên...

Secuquinumabe (Cosentyx®) para Psoríase moderada a grave

INTRODUÇÃO: Psoríase é uma doença crônica não contagiosa, que acomete principalmente a pele e as articulações, e com grande impacto na qualidade de vida dos pacientes. A forma clínica da psoríase em placas (ou vulgar) é a mais frequente e apresenta-se com manchas vermelhas e descamação, pod...

Doses fixas pediátricas RHZ rifampicina 75 mg + isoniazida 50 mg + pirazinamida 150 mg e RH rifampicina 75 mg + isoniazida 50 mg comprimidos dispersíveis para tratamento da tuberculose em crianças menores de 10 anos

CONTEXTO: A TB pode ser causada por qualquer uma das sete espécies que integram o complexo Mycobacterium tuberculosis, a espécie mais importante é a M. tuberculosis, conhecida também como bacilo de Koch. Estima-se que em 2015 cerca de 10,4 milhões de pessoas desenvolveram tuberculose (TB) dos quais ...

Miglustate para manifestações neurológicas da doença de niemann-pick tipo c (NPC)

CONTEXTO: A doença de Niemann-Pick C é uma doença genética rara causada por mutações nos genes NPC 1 e NPC 2. A apresentação clínica é heterogênea e envolve sintomas neurológicos (alteração de movimentos oculares, cognição, prejuízos no desenvolvimento neurológico, alterações de manip...

Mirabegrona para o tratamento de incontinência urinária de urgência (IUU)

CONTEXTO: O termo incontinência urinária (IU) refere-se à queixa de qualquer perda de urina, que pode ser involuntária, provocada pelo indivíduo ou descrita por um cuidador. A IU é uma condição que afeta dramaticamente a qualidade de vida, comprometendo o bem-estar físico, emocional, psicológic...

Antimuscarínicos (oxibutinina, tolterodina, solifenacina e darifenacina) para o tratamento da Incontinência Urinária de Urgência

INTRODUÇÃO: A incontinência urinária (IU) pode ser definida como a queixa de qualquer perda de urina de forma involuntária, provocada pelo indivíduo ou descrita por um cuidador. A IU pode acometer indivíduos de todas as idades, de ambos os sexos e de todos os níveis sociais e econômicos, afetand...

Vareniclina para cessação do tabagismo

INTRODUÇÃO: O tabagismo é fator causal para doenças incapacitantes e fatais, como câncer, doenças cardiovasculares e respiratórias crônicas. Atualmente, o modelo de tratamento adotado no SUS tem como base a abordagem cognitivo-comportamental e apoio farmacoterápico, quando necessário, com repos...