ANTECEDENTES Y OBJETIVOS:

Las enfermedades poco frecuentes, son aquellas que afectan a no más de 5 de cada 10.000 personas. Alrededor del 95% carecen de un tratamiento aprobado. En este contexto el Departamento de Ciclo vital, de la División de Prevención y Control de Enfermedades, requirió una síntesis sobre metodologias de evaluacion de tecnologias sanitarias para EPOF a nivel internacional METODOLOGIA: El equipo metodológico, junto con el departamento solicitante, definió que era de interés explorar las experiencias de Reino Unido, Canadá, Colombia, Brasil y Argentina, específicamente sobre la institucionalidad en que se desarrolla ETESA en EPOF y las metodologías de evaluación y mecanismos de financiamiento de tecnologías sanitarias para EPOF. Se buscaron documentos en páginas gubernamentales y agencias ETESA, incluyendo conceptos como “Enfermedades raras o poco frecuentes” ; “Enfermedades huérfanas”; “Medicamentos de alto costo” en los idiomas oficiales de cada país, realizada entre el 18 de junio al 3 de julio del 2024.

RESULTADOS:

En la institucionalización de ETESA, cada país cuenta con su propia institución. En cuanto a sus consideraciones para tratamiento Chile y Canadá aceptan un menor grado de certeza en evidencia; Reino Unido y Brasil con algunas diferencias tiene un umbral de costo-efectividad; Colombia, acepta evidencia que no sea de ECA y Argentina, acepta la participación del paciente en el proceso. Para la inclusión de excepciones cada país varía en en números, siendo Colombia el menor con menos de 1 persona por 100.000 y Brasil el mayor con 65 personas de 100.000. Todos los países cuentan con cobertura de financiamiento para las EPOF por el sistema de salud con algunas diferencias en las leyes, registros y plazos.