ANTECEDENTES:

En el marco de la Ley Ricarte Soto (Ley N°20.850), que establece el proceso destinado a determinar los diagnósticos y tratamientos de alto costo con Sistema de Protección Financiera, se realizó el siguiente informe. La Lipofuscinosis Ceroidea Neuronales (CLNs) es una de las enfermedades neurodegenerativas autosómicas recesivas más comunes en la infancia (1:100.000 nacidos vivos). Esta condición de salud no cuenta con ningún tipo de cobertura financiera en la actualidad.

METODOLOGÍA:

Los informes de evaluación científica de la evidencia disponible se componen de cuatro análisis secuenciales, esto significa que si una tecnología sanitaria no cumple con una etapa no se continúa con su evaluación en las próximas etapas. Este informe se compone de 4 secciones con diferentes metodologías. Para la estimación de la “Eficacia y efectividad relativas de los tratamientos” se utilizó la metodología GRADE. Para el “Análisis Económico” se analizaron económicamente cerliponsa alfa para personas con CLN2 a la terapia de primera línea y el precio máximo industrial, estimación de costo anual por paciente e impacto presupuestario. Para el análisis de “Implementación y efectos en las redes asistenciales”, un equipo de expertos evaluó la capacidad de la red asistencial para otorgar la tecnología sanitaria según sus requerimientos. Por último, se evaluaron las “Repercusiones éticas jurídicas y sociales”.

RESULTADOS:

Cerliponasa alfa 1ª línea: - El uso de cerliponasa alfa no evita la mortalidad. - El uso de cerliponasa alfa disminuye la rápida progresión de la sintomatología en el corto plazo y su evidencia está sujeta a un periodo de 2 años aproximadamente. - El uso de cerliponasa alfa debe considerar el riesgo de efectos adversos y los asociados al implante, que permite la administración intracerebroventricular propiamente tal.

ANÁLISIS ECONÓMICO:

El impacto presupuestario para el año 2019 asciende a $MM3.873 para CLN2 y cerliponasa alfa. El precio máximo industrial para cerliponasa alfa es de $14.917.500 (dosis de solución para perfusión 150 mg/ 5 mL) y el costo anual es de $430.304.238 por paciente.

IMPLEMENTACIÓN Y EFECTOS EN LAS REDES SOCIALES:

No existe red de atención suficiente para dar respuesta a este problema de salud. Se identificaron brechas relevantes.

En este sentido se describe qué:

brechas de cama UCI, aislamiento y pabellón podrían retrasar el proceso terapéutico, por tanto, el cumplimiento de la garantía. Se cuenta con un solo centro que puede o podría realizar el tratamiento en la red pública. Y se propone como estrategia para abordar esta brecha, generar nueva oferta de prestadores con formación de equipos. Por lo tanto, dada la recomendación baja informada sobre implementación y efectos en las redes asistenciales, y en conformidad con el Título III De las Evaluaciones Favorables de la Norma Técnica N° 0192 del Ministerio de Salud, sobre el proceso de evaluación científica de la Evidencia establecido en el artículo 7° de la ley N°20.850, no se continúa con la evaluación.

REPERCUSIONES ÉTICAS JURÍDICAS Y SOCIALES:

No se evaluó esta dimensión, en conformidad con el Título III De las Evaluaciones Favorables de la Norma Técnica Nº 0192 del Ministerio de Salud, sobre el proceso de evaluación científica de la evidencia establecido en el artículo 7º de la Ley Nº20.850.