ANTECEDENTES:

En el marco de la Ley Ricarte Soto (Ley N°20.850), que establece el proceso destinado a determinar los diagnósticos y tratamientos de alto costo con Sistema de Protección Financiera, se realizó el siguiente informe. El Angioedema Hereditario por déficit de inhibidor de C1 esterasa es una enfermedad genética rara que provoca episodios recurrentes de edema subcutáneo y submucoso, principalmente en la piel, vías respiratorias y sistema digestivo. Las crisis pueden generar dolor abdominal intenso y obstrucción de las vías respiratorias, lo que puede causar asfixia.

METODOLOGÍA:

Los informes de evaluación científica de la evidencia disponible se componen de cuatro análisis secuenciales, esto significa que si una tecnología sanitaria no cumple con una etapa no se continúa con su evaluación en las próximas etapas. Este informe se compone de 4 secciones con diferentes metodologías. Para la estimación de la “Eficacia y efectividad relativas de los tratamientos” se utilizó la metodología GRADE. Para el “Análisis Económico” se evaluó el Inhibidor de C1 Esterasa Humana (Berinert®) para el tratamiento de pacientes con episodios agudos de Angioedema Hereditario. Para el análisis de “Implementación y efectos en las redes asistenciales”, un equipo de expertos evaluó la capacidad del Inhibidor de la C1 esterasa, humano (Berinert®). Por último, se evaluaron las “Repercusiones éticas jurídicas y sociales”.

RESULTADOS:

El inhibidor de C1 esterasa humano (Berinert®) probablemente reduce el tiempo de inicio de remisión de síntomas, además, probablemente implica una alta reducción de tiempo hasta la casi completa remisión de síntomas ANÁLISIS ECONÓMICOS: La evidencia de costo-efectividad sugiere que el tratamiento con Inhibidor de C1 esterasa podría ser costo-efectivo, pero se recomienda reducir su costo. La incertidumbre se debe a la cantidad de dosis necesarias por episodio, que depende del peso del paciente. Una opción es considerar bonificaciones del proveedor si se requieren más de tres viales por ataque. El precio máximo industrial es de $354.873. Mientras que se estima un impacto presupuestal para el primer año de entre $1.029.410 mil pesos y $2.934.113 mil pesos, según el escenario de población considerado.

IMPLEMENTACIÓN Y EFECTOS EN LAS REDES ASISTENCIALES:

Se recomienda: Se deben definir centros de atención de urgencias en los que se pueda infundir el medicamento ante la atención de urgencias REPERCUSIONES ÉTICAS, JURÍDICAS Y SOCIALES: El estudio de Berinert® fue financiado por CSL Behring, su fabricante, lo que genera posibles conflictos de interés. En cuanto a las repercusiones sociales, el tratamiento mejora los síntomas del AH, pero los niños afectados pueden sufrir dificultades escolares y discriminación. Finalmente, en las repercusiones jurídicas no hubo litigios ni acuerdos extracontractuales entre 2012-2017. El medicamento está en trámite para su registro en Chile, y la CENABAST debe asegurar su abastecimiento si se incluye en la cobertura.