Nusinersena: eficácia, segurança e custo-efetividade para o tratamento da atrofia muscular espinhal
Nusinersena: efficacy, safety and cost-effectiveness for the treatment of spinal muscular atrophy
As Atrofias Musculares Espinhais (AME) são um grupo de doenças neuromusculares hereditárias raras (incidência de cerca de 1 para cada 11.000 nascidos vivos). Caracterizam-se pela degeneração dos neurônios motores na medula espinhal e tronco encefálico, resultando em fraqueza muscular progressiva....
Amyotrophie spinale/traitement médicamenteux, Amyotrophies/traitement médicamenteux, Amyotrophies spinales infantiles/traitement médicamenteux, Évaluation du Coût-Efficacité/organisation et administration, Résultat thérapeutique, Prise de décision/effets des médicaments et des substances chimiques, Système de Santé Unifié, Prise de décision, Politique Éclairée par la Preuve