Nusinersena: eficácia, segurança e custo-efetividade para o tratamento da atrofia muscular espinhal
Nusinersena: efficacy, safety and cost-effectiveness for the treatment of spinal muscular atrophy
As Atrofias Musculares Espinhais (AME) são um grupo de doenças neuromusculares hereditárias raras (incidência de cerca de 1 para cada 11.000 nascidos vivos). Caracterizam-se pela degeneração dos neurônios motores na medula espinhal e tronco encefálico, resultando em fraqueza muscular progressiva....
Muscular Atrophy, Spinal/drug therapy, Muscular Disorders, Atrophic/drug therapy, Spinal Muscular Atrophies of Childhood/drug therapy, Cost-Effectiveness Analysis/organization & administration, Treatment Outcome, Decision Making/drug effects, Unified Health System, Decision Making, Evidence-Informed Policy