Nusinersena: eficácia, segurança e custo-efetividade para o tratamento da atrofia muscular espinhal
Nusinersena: efficacy, safety and cost-effectiveness for the treatment of spinal muscular atrophy
As Atrofias Musculares Espinhais (AME) são um grupo de doenças neuromusculares hereditárias raras (incidência de cerca de 1 para cada 11.000 nascidos vivos). Caracterizam-se pela degeneração dos neurônios motores na medula espinhal e tronco encefálico, resultando em fraqueza muscular progressiva....
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