INTRODUCCIÓN En Argentina hay algunas enfermedades poco frecuentes (EPF) y otras frecuentes y graves, denominadas enfermedades serias (ES), para las cuales no existen tratamientos adecuados. Dado que los costos para poner el medicamento a disposición del paciente no se recuperan económicamente (orfandad), el proceso de investigación, desarrollo y producción no tiene lugar a menos que se lo incentive. OBJETIVOS Definir el marco de interés para el proceso de desarrollo, investigación, registro y elaboración de medicamentos destinados al diagnóstico y/o tratamiento de EPF y ES. MÉTODOS Se realizó una evaluación cualitativa, descriptiva y exploratoria. Se categorizaron las variables como incentivos económicos (IE): créditos fiscales, ayudas de investigación; incentivos regulatorios (IR): simplificación del proceso de registro y autorización; incentivos operativos (IO): destinados al paciente y su entorno inmediato (nucleamiento físico y/o virtual de los pacientes en centros especializados, generación de plataformas virtuales de información y entrenamiento en el uso de los medicamentos) y destinados al equipo y los centros de salud (implementación de plataformas virtuales de información y capacitación, generación de guías/protocolos de tratamiento y seguimiento); incentivos comerciales (IC): exclusividad en el mercado por un lapso de tiempo, compras públicas y registro simultáneo en países del Mercosur. Se realizaron entrevistas con referentes y actores. RESULTADOS Un 100% de los entrevistados expresó la necesidad de crédito fiscal (IE), el 100% perteneciente a empresas farmacéuticas sumó la simplificación del proceso de registro y autorización (IR), un 82% agregó el registro simultáneo en países del Mercosur –aunque el 9% lo definió como insuficiente y propuso extenderlo a países de América Latina y el Caribe (IC)– y un 91% hizo referencia a la legislación insuficiente o sin reglamentar. DISCUSIÓN Es necesario generar y reglamentar la ley vigente e instrumentar IE, IR e IC para su desarrollo.