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Miglustate para manifestações neurológicas da doença de niemann-pick tipo c (NPC)

CONTEXTO: A doença de Niemann-Pick C é uma doença genética rara causada por mutações nos genes NPC 1 e NPC 2. A apresentação clínica é heterogênea e envolve sintomas neurológicos (alteração de movimentos oculares, cognição, prejuízos no desenvolvimento neurológico, alterações de manip...