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Protocolo de evaluación rápida de seguridad y efectividad del uso de Alfaglucosidasa en el tratamiento de pacientes con enfermedad de Pompe infantil

La enfermedad de Pompe es una miopatía metabólica rara, progresiva y letal, con una incidencia global aproximada de 1 de cada 40.000 nacimientos. Otros nombres para la enfermedad de Pompe son enfermedad de depósito de glucógeno tipo II, deficiencia de maltasa ácida y glucogenosis tipo II. La enferme...