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Nusinersen (Spinraza®) en atrofia medular espinal

Anon.
INTRODUCCIÓN: Las atrofias musculares espinales (AME) son un grupo de trastornos genéticos que producen degeneración de las moto neuronas del asta anterior medular, ocasionando debilidad muscular progresiva. La más frecuente de ellas es la debida a la alteración del gen SMN1, localizado en el cromos...

Nusinersen en atrofia muscular espinal

CONTEXTO CLÍNICO: La Atrofia Muscular Espinal (AME) engloba un grupo heterogéneo de enfermedades genéticas hereditarias caracterizadas por la degeneración y pérdida de las neuronas motoras de la medula espinal. Con una incidencia de 1 cada 25.000 nacidos vivos constituye la principal causa de mortal...

Nusinersen para o tratamento da atrofia muscular espinhal

TECNOLOGIA: Spinraza® (Nusinersen). INDICAÇÃO NA BULA: tratamento da atrofia muscular espinhal. PERGUNTA: eficácia e segurança do nusinersen em indivíduos com atrofia muscular espinhal. EVIDÊNCIAS: Foi encontrado e incluído um ensaio clínico aberto de fase II. Os participantes elegíveis eram de...