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Eculizumab en hemoglobinuria paroxística nocturna y síndrome urémico hemolítico atípico

CONTEXTO CLÍNICO: La hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) es una enfermedad no maligna que produce expansión clonal de las células madre hematopoyéticas que conlleva a una alteración de la vía alterna del complemento dependiente del componente C5 produciendo hemolisis intravascular. Es una en...

Agentes biológicos y tofacitinib en artritis reumatoidea

CONTEXTO CLÍNICO: La artritis reumatoidea (AR) es una enfermedad reumática crónica de etiología desconocida caracterizada por inflamación poliarticular y simétrica de pequeñas y grandes articulaciones, con posible compromiso sistémico. En nuestro país la prevalencia oscila entre 0,94 a 1,97 cada...

Agonistas del receptor del péptido similar al glucagón-1 para el tratamiento de la diabetes

CONTEXTO CLÍNICO: En Argentina, la prevalencia global de diabetes mellitus (DM) y/o hiperglucemia en mayores de 18 años es 9,8% (IC 95%: 9,1 - 10,4), atribuyéndosele aproximadamente el 5% de las defunciones anuales. El abordaje terapéutico de la enfermedad incluye estrategias farmacológicas y no far...

Secuenciación de exoma completo en pacientes con trastornos neurológicos no diagnosticados

CONTEXTO CLÍNICO: Los trastornos neurológicos son aquellos que afectan al sistema nervioso central (cerebro, cerebelo, tronco cerebral y médula espinal) y al sistema nervioso periférico (raíces, plexos, nervios, unión neuromuscular y unión neuromuscular). En su totalidad afectan a mil millones de ...

Bombas de infusión intratecal de opioides para dolor crónico oncológico y no oncológico

CONTEXTO CLÍNICO: El dolor crónico es considerado el tercer problema de salud a nivel mundial, con uma prevalencia de hasta 30% de la población general. Según el proyecto Carga Global de Enfermedad (GBD, su sigla del inglés Global Burden of Disease), el dolor lumbar y de cuello fue la primera causa...

Inhibidores de la angiogénesis (bevacizumab - ranibizumab) en glaucoma neovascular y neovascularización corneal

CONTEXTO CLÍNICO: Se denomina glaucoma a un grupo de enfermedades oculares caracterizadas habitualmente por un daño en el nervio óptico, frecuentemente asociado a una presión intraocular (PIO) elevada. Constituye la segunda causa de ceguera en el mundo luego de las cataratas. Existen formas primarias...

Biosimilares de rituximab

CONTEXTO CLÍNICO: El rituximab es un anticuerpo monoclonal desarrollado por Roche y aprobado en noviembre de 1997 por la Administración de Drogas y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA, su sigla del inglés Food and Drug Administration), inicialmente para el tratamiento de pacientes con linfoma no h...

Cannabinoides en pacientes con trastornos del espectro autista

CONTEXTO CLÍNICO: Los trastornos del espectro autista (TEA) son un grupo de alteraciones o déficit del desarrollo de características crónicas y que afectan de manera distinta a cada paciente. Los TEA se definen como una disfunción neurológica crónica con fuerte base genética que desde edades temp...

Criterios de inicio y suspensión del tratamiento modificador de enfermedad en esclerosis múltiple recurrente remitente

CONTEXTO CLÍNICO: La esclerosis múltiple (EM) es una enfermedad neurodegenerativa autoinmune crónica del sistema nervioso central (SNC) que se caracteriza por inflamación, desmielinización y atrofia causando grados variables de disfunción neurológica. Afecta aproximadamente a dos millones de perso...

Lumacaftor/Ivacaftor en fibrosis quística

CONTEXTO CLÍNICO: La Fibrosis Quística (FQ) es una enfermedad genética autosómica recesiva causada por la mutación de la proteína reguladora de conductancia de transmembrana de fibrosis quística (CFTR, su sigla del inglés Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator). Al ser una enfermedad...