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Relatório 258: Alfanonacogue - Benefix® para hemofilia B em pacientes menores de 19 anos de idade

CONTEXTO: As coagulopatias hereditárias são doenças hemorrágicas resultantes da deficiência quantitativa e/ou qualitativa de um ou mais fatores da coagulação e se caracterizam pela ocorrência de hemorragias de gravidade variável, de forma espontânea e/ou pós-traumática. Segundo dados de 2014 ...

Relatório 278: Alfataliglicerase para o tratamento da doença de Gaucher

INTRODUÇÃO: Em dezembro de 2016, a ANVISA publicou a ampliação da faixa etária de uso da alfataliglicerase para crianças a partir de 4 anos de idade com diagnóstico de Doença de Gaucher. Anteriormente, a alfataliglicerase tinha registro apenas para adultos. A DOENÇA: A doença de Gaucher (DG) ...

Relatório 265: Ampliação do tempo de tratamento HCV - genótipo 3 com cirrose, para 24 semanas

CONTEXTO: A Organização Mundial da Saúde reconhece a epidemia de hepatites virais como um problema de saúde pública mundial. Vários esforços estão sendo realizados ao redor do planeta para promover estratégias e políticas de prevenção e controle das hepatites virais. Estima-se que a infecçã...

Eficacia y seguridad del de TSH humana recombinante para el tratamiento de cáncer de tiroides

INTRODUCCIÓN: Según cifras del quinquenio 2002-2006 para Uruguay (cáncer, 2002-2006), en hombres existen 137 casos de cáncer de tiroides en todo el país, correspondiendo a una tasa ajustada de 1.49 % y una tasa cruda de 1.75%. Con respecto a las mujeres el número es 599, siendo la tasa de incidenci...

Eficacia y seguridad del uso de trabectedinaa en el tratamiento de sarcoma de tejido blando

INTRODUCCIÓN: Según cifras del quinquenio 2002-2006, (Cancer, 2001-2006) en Uruguay, en hombres existen 263 casos en todo el país, correspondiendo a una tasa ajustada de 2.81 / 100000 y una tasa cruda de 3.36/ 100000. Con respecto a las mujeres el número es 235, siendo la tasa de incidencia ajustada ...

Relatório 307: Alentuzumabe no tratamento da esclerose múltipla remitente recorrente após falha terapêutica com betainterferona ou glatirâmer

CONTEXTO: A esclerose múltipla é uma doença neurológica crônica, com acometimento progressivo do Sistema Nervoso Central, causando alterações visuais, fadiga, parestesias, disfunções fonoaudiólogicas, problemas de equilíbrio e coordenação. Apresenta prognóstico incapacitante e afeta todos o...

Relatório 311: Idursulfase como terapia de reposição enzimática na mucopolissacaridose tipo II

CONTEXTO: A mucopolissacaridose tipo II (MPS II), ou Síndrome de Hunter, é uma doença de herança recessiva ligada ao X, caracterizada pela atividade deficiente da iduronato-2- sulfatase (IDS). Dado seu padrão de herança, os pacientes afetados são principalmente do sexo masculino. As manifestaçõe...

Relatório 216: Betainterferonas no tratamento da esclerose múltipla remitente-recorrente (EMRR)

CONTEXTO: A esclerose múltipla (EM) é uma condição inflamatória desmielinizante, de origem autoimune que acomete prejuízos na condução do impulso elétrico no sistema nervoso central (SNC). De caráter progressivamente incapacitante, afeta aspectos físicos, psicossociais e econômicos não só d...

Eficacia y seguridad de denosumab en la prevención de eventos relacionados con el esqueleto en pacientes con metástasis óseas de tumores sólidos

INTRODUCCIÓN: En determinados tipos de cáncer es frecuente que se diagnostiquen metástasis a nivel óseo. La incidencia de metástasis óseas varía entre 23% y 84% dependiendo del sitio del tumor primario, siendo particularmente frecuentes en pacientes con cáncer de importante incidencia como mama, ...

Eltrombopag para el tratamiento de la trombocitopenia inmune

INTRODUCCIÓN: El Púrpura Trombocitopénico Idiopático (PTI) crónico o la Trombocitopenia Inmune (TI) es una enfermedad autoinmune, caracterizada por la destrucción de plaquetas mediada por autoanticuerpos y por una producción reducida de las mismas. La principal manifestación clínica de la patolo...