Evolocumabe para tratamento de pacientes com hipercolesterolemia familiar homozigótica

Publication year: 2018

INTRODUÇÃO:

hipercolesterolemia familiar homozigota é uma doença genética rara (estimativas de prevalência 1:300 mil a 1:1 milhão de pessoas) que caracteriza-se por níveis extremamente elevados de colesterol total (usualmente acima de 500 mg/dL) e morte cardíaca precoce. O tratamento atualmente disponível, além de medidas não farmacológicas é o uso de estatinas de alta potência.

TECNOLOGIA:

evolocumabe (Repatha®).

PERGUNTA:

eficácia clínica do tratamento com evolocumabe em pacientes com hiperlipidemia familiar homozigótica sem resposta adequada com estatinas de alta potência.

EVIDÊNCIAS CIENTÍFICAS:

os dados sobre a eficácia do tratamento com evolocumabe para HFHo são limitadas. Resumem-se a um estudo randomizado cegado e controlado por placebo mostrando eficácia na redução do colesterol total e um estudo de coorte mostrando segurança do tratamento em um seguimento médio de 1,9 ano.

AVALIAÇÃO ECONÔMICA:

foi realizada uma análise utilizando modelo de Markov com análises de coortes comparadas, da perspectiva do sistema de saúde público, com horizonte de análise por toda vida. O modelo baseia-se em equações de risco cardiovascular influenciadas por perfil lipídico da coorte. Utilizando estimativa de efetividade derivada do estudo acima descrito, observou-se uma RCEI de 502.666,00 reais por QALY ganho.

AVALIAÇÃO DE IMPACTO ORÇAMENTÁRIO:

considerando uma prevalência de 1:1.000.000 de indivíduos, estima-se o impacto orçamentário em 31,2 milhões de reais para os próximos cinco anos.

RECOMENDAÇÃO PRELIMINAR:

A evidência atualmente disponível sobre eficácia e segurança do evolocumabe para tratamento da hiperlipidemia familiar homozigota é baseada em um ensaio clínico e um estudo observacional de coorte, com nível de evidência “1b” e grau de recomendação “A” para redução de níveis de colesterol LDL. Não há dados comprovando o efeito dessa medicação em desfechos duros. A análise econômica depende diretamente da confiança nessa estimativa de efetividade, e demonstrou uma RCEI elevada, mesmo que considerando potencial viés conservador na aferição de custos. O impacto econômico dessa medicação parece incerto em função de uma prevalência desconhecida na população brasileira, podendo variar em até 3 vezes em relação ao estimado. Considerou-se que, os critérios utilizados para o diagnóstico clínico apresentavam aspectos subjetivos, que tornaria difícil selecionar de forma definitiva os indivíduos elegíveis para tratamento, segundo proposta do demandante. Assim, a CONITEC em sua 62ª reunião, recomendou a não incorporação no SUS do evolocumabe para tratamento de hipercolesterolemia familiar homozigótica.

CONSULTA PÚBLICA:

Foram recebidas 21 contribuições técnico-científicas e 34 contribuições de experiência ou opinião, sendo a maioria (94,5%) discordante com a recomendação preliminar da CONITEC. De maneira geral, as contribuições apontaram que a hipercolesterolemia familiar homozigótica acarreta importante morbidade e mortalidade aos portadores, e os objetivos terapêuticos não são atingidos pelos medicamentos atuamente disponíveis no SUS. Os contribuintes consideram que o Evolucumabe é eficaz no tratamento da doença e que sua adoção poderia trazer economia de recursos se contraposto ao atual gasto com medicações obtidas por via judicial. Como contribuição adicional, o fabricante do Repatha® apresentou uma nova proposta de preço para o produto, revisando as análises econômicas considerando o novo valor, comprometendo-se a financiar os custos excedentes àqueles previstos na análise de impacto orçamentário, caso o número de pacientes efetivamente tratados exceda o estimado no cenário avaliado. Entretanto, a CONITEC entendeu que não houve argumentação suficiente para alterar sua recomendação preliminar.

RECOMENDAÇÃO FINAL:

Os membros da CONITEC em 02/08/2018 deliberaram por unanimidade recomendar a não incorporação do evolocumabe para tratamento de hipercolesterolemia familiar homozigótica, no SUS. Foi assinado o Registro de Deliberação nº 363/2018.

DECISÃO:

Não incorporar o evolocumabe para tratamento de pacientes com hipercolesterolemia familiar homozigótica (HFHo), no âmbito do Sistema Único de Saúde - SUS. Dada pela Portaria nº 73, publicada no DOU nº 239, seção 1, página 80, em 13 de dezembro de 2018.