Your browser doesn't support javascript.
loading
Idursulfase como terapia de reposição enzimática na mucopolissacaridose tipo II / Idursulfase as enzyme replacement therapy in mucopolysaccharidosis type II
Brasília; CONITEC; dez. 2017. ilus, tab.
Non-conventional in Portuguese | BRISA/RedTESA, BRISA/RedTESA | ID: biblio-906793
Responsible library: BR1.1
RESUMO

CONTEXTO:

A mucopolissacaridose tipo II (MPS II), ou Síndrome de Hunter, é uma doença de herança recessiva ligada ao X, caracterizada pela atividade deficiente da iduronato-2- sulfatase (IDS). Dado seu padrão de herança, os pacientes afetados são principalmente do sexo masculino. As manifestações clínicas são heterogêneas e progressivas e, de acordo com a ocorrência de regressão neurológica, classifica-se a doença em grave ou atenuada, com amplo espectro fenotípico entre esses extremos. Estudos internacionais estimam que a incidência geral de MPS II esteja entre 177.000 e 110.000 nascidos vivos do sexo masculino ou 1156.000 recém-nascidos vivos (masculino e feminino). TECNOLOGIA Idursulfase. INDICAÇÃO Mucopolissacaridose tipo II. PERGUNTA O uso da idursulfase como TRE em pacientes com MPS tipo II é eficaz e seguro na melhora clínica e da qualidade de vida dos pacientes? EVIDÊNCIAS CIENTÍFICAS As evidências disponíveis na literatura sobre a TRE com idursulfase alfa no tratamento da MPS II são escassas e em sua maioria de baixa qualidade para os desfechos de maior relevância, de acordo com a classificação GRADE; a evidência favorável para efeitos adversos é a única exceção (alta qualidade). Se considerados os desfechos de menor relevância, parece haver redução da hepatoesplenomegalia e na excreção dos GAGs urinários, e aumento da distância percorrida no teste da caminhada dos 6 minutos (TC6M). Segundo a única metanálise publicada sobre o assunto, há efeitos positivos em desfechos de menor relevância distância percorrida no TC6M e na capacidade vital forçada (absoluta e %), não considerados clinicamente significativos para ambos. A maioria dos estudos não incluiu pacientes com sintomas neurológicos (fenótipo grave), e a média da mediana de idade dos pacientes incluídos foi de 13,5 anos. Ainda é desconhecida a idade ótima para o início do tratamento, mas sugere-se que o inicio precoce da TRE (primeiros meses de vida) tenha benefício adicional. Em relação à preferência da sociedade, ela é a favor da incorporação desse tratamento ao SUS, também pela ausência de alternativa de tratamento. Não existem estudos que avaliaram outras estratégicas terapêuticas, como a fisioterapia, para esses pacientes. RECOMENDAÇÃO DA CONITEC A CONITEC em sua 56ª reunião ordinária realizada nos dias 7 e 8 de julho de 2017, recomendou preliminarmente a incorporação no SUS da idursulfase para reposição enzimática em pacientes com mucopolissacaridose tipo II conforme os critérios para tratamento descritos acima. A matéria será disponibilizada em Consulta Pública com recomendação preliminar favorável à incorporação. CONSULTA PÚBLICA Este relatório foi disponibilizado por meio da Consulta Pública nº 33/2017 entre os dias 7/8/17 e 23/8/17. Foram recebidas 70 contribuições técnico-científicas e 555 contribuições de experiência ou opinião. Após apreciação das contribuições encaminhadas pela Consulta Pública, a Conitec entendeu que não houve argumentação suficiente para alterar sua recomendação inicial. DECISÃO Incorporar a idursulfase alfa como terapia de reposição enzimática na mucopolissacaridose tipo II no âmbito do Sistema Único de Saúde - SUS, dada pela Portaria nº 62, publicada no DOU nº 243, do dia 20 de dezembro de 2017, seção 1, pág. 99.(AU)
Subject(s)
Full text: Available Collection: Tematic databases Database: BRISA/RedTESA Main topic: Glycated Hemoglobin / Mucopolysaccharidosis II / Enzyme Replacement Therapy Type of study: Evaluation study / Practice guideline / Health technology assessment / Prognostic study Aspects: Patient-preference Demographic groups: Humans Country/Region as subject: South America / Brazil Language: Portuguese Institution: Secretaria de Ciência, Tecnologia e Insumos Estratégicos em Saúde (Brasil) Year: 2017 Document type: Non-conventional

Similar

MEDLINE

...
LILACS

LIS

Full text: Available Collection: Tematic databases Database: BRISA/RedTESA Main topic: Glycated Hemoglobin / Mucopolysaccharidosis II / Enzyme Replacement Therapy Type of study: Evaluation study / Practice guideline / Health technology assessment / Prognostic study Aspects: Patient-preference Demographic groups: Humans Country/Region as subject: South America / Brazil Language: Portuguese Institution: Secretaria de Ciência, Tecnologia e Insumos Estratégicos em Saúde (Brasil) Year: 2017 Document type: Non-conventional