Fator VIII de origem recombinante para tratamento de pacientes com hemofilia A

Brasil. Ministério da Saúde. Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS

RESUMO

A hemofilia é uma doença hemorrágica hereditária, caracterizada pela deficiência dos fatores VIII (hemofilia A) ou IX (hemofilia B) da coagulação. É uma doença de herança recessiva ligada ao sexo, resultante de mutações nos genes que codificam os fatores VIII (hemofilia A) ou IX (hemofilia B), ambos localizados no braço longo do cromossomo X. Do ponto de vista clínico, a apresentação das hemofilias A e B são semelhantes, sendo o diagnóstico diferencial realizado através da dosagem da atividade dos fatores VIII e IX da coagulação. A classificação da hemofilia varia conforme o nível de atividade coagulante do fator deficiente, sendo o nível normal definido como 1 UI/ml ou 100%. A hemofilia é classificada como grave, moderada e leve caso a atividade do fator seja inferior a 1%, entre 1%5% e > 5%<40 % do normal, respectivamente. Atualmente, nos grandes centros mundiais de referência de hemofilia, já é possível prover um tratamento seguro e eficaz para a doença. Isso permite que pessoas com hemofilia, ainda que grave, nascendo hoje, tenham uma trajetória de vida quase normal do ponto de vista de expectativa de vida e com mínima morbidade. No entanto, isto depende do uso precoce e ao longo da vida de tratamento profilático com concentrado de fatores e da ausência de fatores de inibição de atividade. Nos centros com estas possibilidades de escolha, a família deve ser informada dos riscos potenciais de cada tipo de concentrado de fator, recombinante ou plasmático. Neste sentido, é importante informar que os concentrados derivados do plasma parecem estar associados a um menor risco de desenvolvimento de inibidor (fato ainda não completamente comprovado), e que os concentrados recombinantes parecem ser mais seguros em termos de risco de transmissão de agentes infecciosos e que ambos são igualmente eficazes do ponto de vista hemostático. Nestes centros, em geral, a decisão leva em conta a posição do médico tratador, do paciente e de sua família. A aquisição de ambos os tipos de concentrado, recombinante e plasmático, é desejável. Em especial, no caso do Brasil, país que possui a terceira maior população mundial de pacientes com hemofilia e, por isso, necessita adquirir grandes quantidades de concentrado de fator, fazendoo, como único comprador, na figura do Ministério da Saúde. O Ministério da Saúde, buscando regular o fornecimento de tecnologias e ter autosuficiência para o tratamento da Hemofilia A no Brasil, bem como alcançar independência em relação ao mercado externo na produção do fator VIII, definiu como prioridade a contratação de transferência de tecnologia para a Hemobrás, empresa estatal ligada ao Ministério da Saúde, para a produção nacional do fator VIII de origem recombinante. Essa proposta engloba a compra do fator VIII recombinante para 50% de sua demanda anual, condicionada ao desenvolvimento de produção nacional dessa tecnologia por meio de parceria de desenvolvimento produtivo, até que haja autonomia da produção local. Durante a fase de transição, a seleção de pacientes para receber uma ou outra tecnologia será baseada em evidências e detalhada em protocolo clínico. Diante do exposto, os membros da CONITEC, presentes na 9ª reunião ordinária do dia 11/10/2012, por unanimidade, recomendaram a incorporação no SUS do fator VIII de origem recombinante para tratamento de pacientes com hemofilia A. A Portaria No-11, de 6 de março de 2013 - Torna pública a decisão de incorporar o medicamento fator VIII de origem recombinante para a profilaxia primária e tratamento de pacientes com hemofilia A no Sistema Único de Saúde (SUS).

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